罕见病药物资讯之FDA批准治疗

来源：罕见新进展

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概述：年3月28日，FDA批准希敏佳（Cimzia），通用名培塞利珠单抗（certolizumabpegol）注射液，治疗成人非放射学轴性脊椎关节炎（non-radiographicaxialspondyloarthritis，nr-axSpA）。nr-axSpA是一种炎症性关节病，伴随炎症因子客观指标的改变。这是FDA首次批准nr-axSpA的相关治疗方法。该药由比利时制药巨头优时比（UCB）研发。

nr-axSpA相关信息

nr-axSpA是一种免疫介导的炎症性关节炎，其可导致脊柱或骨盆出现炎症。在nr-axSpA患者的x-光片影像学检查中，并不能发现相关损伤，因此，其被称为非放射学，不过，通过其他更敏感的方式进行检测，可以观察到患者有炎症反应的出现。nr-axSpA患者通常症状为严重的炎症性背疼，患者会出现长久的僵直，睡眠以及生活质量都会受到影响。

希敏佳作用机制

希敏佳是一款靶向TNF-α的单克隆抗体，只包含了抗TNF-α抗体的Fab片段，并且对这一片段进行了聚乙二醇化修饰，提高了抗体片段的稳定性。TNF-α是介导炎症反应的重要细胞因子之一。通过阻断TNF-α的功能，希敏佳可以达到抗炎症效果。该药现已获FDA批准治疗斑块状银屑病、中-重度类风湿关节炎、活动性强制性脊柱炎、克罗恩病等炎症性疾病。

希敏佳获批治疗nr-axSpA的原因

在一项包括例nr-axSpA成人患者的多中心、双盲、平行、随机对照研究中，观察了希敏佳[皮下注射：第0、2、4周为mg（2支mg），之后每2周mg]的疗效和安全性，研究对象均伴有客观的炎症信号，包括：C反应蛋白（CRP）和或MRI上存在关节炎的改变。

该研究主要终点是第52周评估的强直性脊柱炎疾病活动评分-重大改善[ASDAS-MI，定义为ASDAS相对基线降低≥2.0分，或在第52周达到最低可能评分（0.6）]，次要终点是评估疗效、安全性、耐受性，并证明希敏佳对健康结果、疾病活动、MRI评价的骶髂关节炎症、和背景药物的用药变化。结果显示，相比安慰剂组，使用希敏佳治疗的患者，病情缓解更明显。希敏佳所表现出来的不良反应与之前所报道的结果一致。

希敏佳药物警告信息

希敏佳的药物信息中包括了带框警告。提示医务人员以及患者该药可能带来严重的感染风险，能导致患者入院甚至死亡，包括：结核病（TB）、细菌性败血症、侵袭性真菌感染（如组织胞浆菌病，可致肺部感染）以及其他感染等。若患者出现严重感染或脓毒血症，应立即停用希敏佳。对于疑似感染结核的患者，建议医务人员对疑似患者进行核酸检测，若结果为阳性，则应先进行抗结核治疗；若检测结果为阴性，也应在整个治疗期间对患者进行监测，以便及时干预。同时，还对正在接受肿瘤坏死因子（TNF）阻滞剂治疗的儿童和青少年恶性肿瘤患者，进行了带框警告，因为使用该药可能会带有致命风险。希敏佳并未表明可用于儿童患者。对于使用希敏佳的患者，应该发放包含药物用途以及风险信息的用药指南，以指导患者正确用药。

获批现状

该药现已被加拿大、美国批准用于nr-axSpA成人患者的治疗。该药获我国药监局批准用于风湿性关节炎治疗，尚未获批nr-axSpA适应证。

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